Encontrar novos usos para drogas antigas – uma tábua de salvação para pacientes com doenças raras diretrizes para o tratamento da osteoartrite do ombro

Esta é a Semana das Doenças Raras, marcando eventos para educar o público, legisladores e indústria sobre as necessidades dos pacientes com doenças raras. Também será o yahrzeit (aniversário da morte de um ente querido) de Rose, my meu primeiro paciente de longo prazo com uma doença rara. A Coalizão Contra a Dor Pediátrica (artrite reumatóide TCAPP e clima quente) fez o Prêmio Moore Heart por sua capacidade de inspirar e ajudar os outros, mesmo quando ela lutou com seus graves problemas de saúde. Ela era tão amada que a Dysautonomia International criou um Prêmio de Defesa Compassiva em seu nome e sua família e amigos próximos estabeleceram bolsas para a conferência de disautonomia. Rose e sua amiga “Sick Chick” despertaram minha consciência sobre alguns dos desafios enfrentados pela rara comunidade da doença, bem como alguns dos avanços que irão ajudá-los.

Incentivos de lucro têm sido o principal impulsionador da indústria farmacêutica, incluindo as doenças para as quais eles buscam o desenvolvimento de tratamentos. Um exemplo notável de decisão motivada pelo lucro é o caso da eflornitina ⁠, um tratamento primário para a doença do sono, retirado do mercado em 1999 por não ser lucrativo o suficiente ⁠ para seu fabricante e reintroduzido em 2001 como creme “Vaniqa” rentável reumatóide. artrite tratamento ayurvédico dieta para pêlos faciais indesejados das mulheres.

Felizmente, o reaproveitamento – ou a identificação de novos usos de drogas existentes – também pode salvar vidas. O que é verdadeiramente excitante é como o reaproveitamento economiza tempo e custa exercícios de desenvolvimento de drogas. Estima-se que existam 2 mil medicamentos em bibliotecas farmacêuticas depois que as empresas os arquivaram. Além disso, existem aproximadamente 1500 medicamentos aprovados pelo FDA, muitos dos quais foram apenas estudados ou buscados para desenvolvimento por empresas farmacêuticas, se fossem considerados suficientemente rentáveis.

A “Pesquisa de Redescoberta”, como também é chamado de redirecionamento, visa explorar os medicamentos parcialmente desenvolvidos e usá-los para outras doenças. Com essa abordagem de artrite na abordagem dos dedos, uma empresa pode desenvolver uma droga em 18 a 36 meses e por menos de US $ 250.000. Bruce Bloom, diretor executivo da Cures Within Reach, explicou que quatro de dez projetos de drogas reaproveitados tiveram impacto na melhoria da vida dos pacientes, uma taxa de sucesso muito maior do que a taxa de 10% para novos medicamentos em desenvolvimento.

Minociclina (um parente de tetraciclina) está sendo estudada e usada para tratar uma doença genética rara chamada X frágil, que está associada com TDAH, agressão e ansiedade. Os primeiros resultados foram promissores na redução dos sintomas comportamentais associados a esse raro problema de desenvolvimento. Novos estudos estão combinando o antibiótico com Lovastatina (um tipo de estatina de colesterol droga artrite reumatóide teste normal de sangue), com base em estudos com animais.

Outra grande vantagem do reaproveitamento é que os ensaios clínicos pré-clínicos e iniciais já foram concluídos, já se sabe muito sobre a ação e a segurança do medicamento. Não ter que fazer estudos de segurança e tolerabilidade ou grandes ensaios clínicos geram a maior economia de custos. Muitos dos testes de reaproveitamento podem não continuar buscando a aprovação do FDA para uma nova indicação, ⁠ já que isso não é custo-efetivo para um medicamento genérico. Em vez disso, eles coletarão informações para informar o uso não aprovado do tratamento de pseudartrose.

Bloom observou duas outras mudanças na indústria. Uma é que a FDA está se tornando mais interessada no impacto das drogas no mundo real, por isso está disposta a considerar pequenas séries de casos para apoiar o licenciamento para grupos selecionados de pacientes com poucas ou nenhuma opção. Por exemplo, cinco de seis crianças com síndrome linfoproliferativa autoimune pediátrica (ALPS), uma doença sanguínea rara, tiveram remissão completa da artrite mri do joelho após receberem sirolimus, uma droga imunossupressora mais antiga usada anteriormente em pacientes transplantados.

Bloom também observou que as empresas individuais são mais especializadas quanto aos tipos de medicamentos usados ​​em artrite, seja para doença cardíaca ou câncer, assim como os médicos se especializam. Eles estão então mais dispostos a compartilhar ou licenciar drogas que eles optam por não desenvolver. Por exemplo, a Notable Labs está doando direitos comerciais para seu medicamento de leucemia pediátrica para Cures Within Reach. Eles serão beneficiados ao se qualificarem para o Voucher de Revisão de Prioridade Pediátrica do FDA, que permite que eles obtenham (ou vendam para outra empresa) “uma revisão prioritária” de um aplicativo de marketing subsequente para um produto diferente. doenças tropicais negligenciadas (DTNs) e contramedidas médicas (produtos para combater emergências de saúde pública do terrorismo ou novas infecções). Premiar esses vales não é isento de críticas; uma visão geral está disponível aqui fotos de nódulos de artrite reumatóide ⁠. Os vouchers foram vendidos por US $ 67 a US $ 350 milhões cada.