Estudo zolgensma pode ser mais rentável do que spinraza a US $ 2m preço artrite reumatóide tratamento à base de plantas

A avaliação – anunciada em agosto passado – comparou a eficácia clínica e o impacto econômico de Zolgensma e Spinraza versus os cuidados de suporte para pacientes com AME de todas as idades e tipos. Revisou as evidências existentes, levando em consideração a incerteza e as considerações centradas no paciente.

Em um R&D e Investor atualizar em novembro passado, Novartis disse que sua terapia genética “one-time potencialmente curativa” poderia ser custo-efetivo em um preço de lista de US $ 4 milhões a US $ 5 milhões artrite não especificada icd 10. No entanto, ombro final de Zolgensma exerce artrite uk preço será determinado em negociações com planos de saúde, a empresa observou.

Em sua avaliação, a ICER estimou o preço potencial da terapia em um valor de referência mais baixo – US $ 2 milhões. Isso representa um custo de US $ 240.000 por QALY em pacientes com SMA tipo 1 sintomático, disse ICER.

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Em uma reportagem de 20 de dezembro da Reuters, o diretor médico da ICER, David Rind, observou que, embora um bom valor geralmente esteja entre US $ 100.000 e US $ 150.000 por QALY, ele pode aumentar para doenças raras, como SMA. A Novartis disse que gostaria de comparações com um limite ultra-raro de US $ 500.000 por QALY e contra o Spinraza, segundo o porta-voz da empresa, Eric Althoff. “Embora uma gama de limiares de QALY tenha sido usada, acreditamos que as avaliações de custo-efetividade na SMA devem ser comparadas com a terapia crônica atualmente disponível e avaliadas no limiar de QALY da doença ultra-rara”, disse Althoff à Reuters.

A Spinraza da Biogen, a única terapia aprovada para todos os tipos de SMA, tem um preço de lista de US $ 750.000 para o primeiro ano de artrite de joelho e cerca de US $ 375.000 por ano a partir de então. De acordo com a estimativa preliminar do ICER, o Spinraza representa um custo de US $ 728.000 por QALY (maior do que o de Zolgensma) em pacientes pré-sintomáticos.

A Reuters também informou que uma porta-voz da Biogen disse que o relatório preliminar é “uma representação incompleta do valor de Spinraza para pacientes e sistemas de saúde”. Ela disse à Reuters que comparou o tratamento de Spinraza de cerca de 6.000 pacientes a um grupo de 15 pacientes que receberam Zolgensma em sua fase crucial. julgamento (NCT02122952) foi enganosa e errada.

De fato, a ICER abordou o número de pacientes tratados com Zolgensma como uma limitação para essa comparação de custo-efetividade. “Como nos relatórios anteriores, achamos inadequado que a terapia pareça custo-efetiva para a artrite, simplesmente compensando os custos de uma alternativa muito cara recentemente introduzida. … Os formuladores de políticas terão os resultados da modelagem de Zolgensma versus Spinraza para apoiar seu próprio julgamento de valor ”, afirmou o relatório.

As análises de eficácia terapêutica foram baseadas na mortalidade, necessidade de ventilação invasiva permanente, função motora, mobilidade, suporte alimentar e outras questões associadas à SMA, bem como qualidade de vida. Quanto à segurança, o relatório comparou a frequência de eventos adversos graves (EAs), EAs associados ao tratamento, EAs que levaram à interrupção do tratamento e reações locais a infusões de remédios naturais para artrite nos dedos ou injeções de Spinraza ou Zolgensma.

O wiki da espondiloartrite relatou que ambos os tratamentos fornecem benefícios clínicos substanciais, refletidos na sobrevida prolongada e na melhora da função motora em comparação com a história natural da SMA ou placebo. No entanto, os bebês com SMA tipo 1 eram cerca de um mês mais velhos nos ensaios ENDEAR (NCT02193074) e CHERISH (NCT02292537) de Spinraza do que no principal estudo de Fase 1 da Zolgensma, observou a ICER.

A organização também expressou cautela sobre a evidência clínica insuficiente para as duas terapias. Isto inclui critérios restritos de elegibilidade para estudos que impedem a generalização dos resultados (particularmente no caso de Zolgensma) para pacientes com um perfil genético diferente ou mais grave, limitada a longo prazo (relativamente às repetidas injeções de Spine Tap de Spinraza) e dados de eficácia – por exemplo, quão duráveis ​​são os benefícios de Zolgensma ou como eles afetam os pacientes pré-sintomáticos – e o design aberto e descontrolado do estudo START (NCT03421977) de Zolgensma. Evidências sobre os benefícios para pacientes com SMA tipo 0 ou tipo 4 também estão faltando, observou o relatório.

Além disso, as diferenças de luvas de artrite por idade no início do tratamento, bem como a duração da doença “limitam nossa capacidade de distinguir adequadamente o benefício líquido de saúde de Zolgensma versus Spinraza para SMA de início infantil”, disse o relatório da ICER. “Portanto, classificamos as evidências como insuficientes”. No entanto, a ICER observou que essas conclusões podem ser atualizadas caso dados adicionais de segurança e eficácia estejam disponíveis.

Os resultados positivos do estudo Fase 1 de Zolgensma foram em grande parte a base do Pedido de Licença Biológica (BLA) da Novartis para a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, buscando aprovação para Zolgensma – anteriormente AVXS-101 – como terapia gênica para SMA tipo 1 , a forma mais comum e grave da doença.

A FDA está atualmente revisando o BLA, especificamente a artrite é uma deficiência na segurança social que cobre a administração intravenosa em crianças até 9 meses de idade. Uma decisão final é esperada até maio. Revisões similares estão em andamento na Europa e no Japão. Zolgensma foi originalmente desenvolvido pela AveXis, que foi adquirida pela Novartis no ano passado.

Zolgensma é projetado para restaurar a produção de trabalho e proteína SMN de comprimento total em neurônios motores, que são células especializadas no teste normal de sangue artrite reumatóide controlando a contração muscular, através da entrega de uma cópia funcional do gene SMN1. Pacientes com AME têm um SMN1 defeituoso, levando a níveis significativamente menores de proteína SMN funcional e perda de neurônios motores, bem como fraqueza muscular e atrofia (encolhimento).